現代医療の複雑な状況において、未承認の医薬品にアクセスできると、従来の治療法では十分な効果が得られない重篤な病状や生命を脅かす危機に直面している患者様にとって、これが貴重なライフラインとなる可能性があります。世界的に、これらの命を救う可能性のある治療法のコンパッショネート使用制度を促進するために、審査経路と特別なアクセスプログラムが実施されており、患者様と医療従事者があらゆる選択肢を追求するために必要なサポートとリソースを確実に得られるようになっています。

未承認の医薬品：臨床試験におけるその役割と患者様のアクセス
未承認の医薬品（未承認製品とも呼ばれる）とは、FDA、EMA、またはその他各国の保健当局などの規制機関からまだ正式な承認を受けていない治療法を指します。これらの医薬品は、まだ臨床試験中であるか、もしくは試験終了後に承認を待っている段階であるかのどちらかです。その主な目的は、他の選択肢がない場合に、臨床試験や特別なアクセスプログラムを通じて患者様のアクセスを促進し、命を救う可能性のある治療を提供することです。

臨床試験において、未承認の医薬品には幅広い治療法が含まれます。

• 治験薬（IMP）：まだ治験中の医薬品。
• 生物製剤およびバイオシミラー：モノクローナル抗体、遺伝子治療、および広範な臨床試験と規制当局の承認を必要とするその他の複雑な治療。
• 新しい医療機器：市場に出る前に特定の規制基準を満たさなければならない革新的なデバイス。

これらの製品は、医学研究の進歩や新たな治療法の開発に不可欠ですが、その安全性、有効性、規制遵守を確保するために、厳格な審査を受ける必要があります。

未承認の医薬品へのアクセス方法
未承認の医薬品へのアクセスは、各国の規制の枠組みに遵守しながら、患者様の特定のニーズに対応するように設計された特別プログラムを通じて促進されます。一般的なプログラムには、次のようなものがあります。

• コンパッショネート使用制度（CUP）
• 早期アクセスプログラム（EAP）または特別アクセスプログラム（EAP）
• 指名された患者様への使用（NPU）
• 特別アクセスルート（SAR）および緊急使用
• 個人使用（PU）

利用が可能であるかどうかと資格基準は国によって異なり、一部の国ではこれらのプログラムをまったく提供していない場合があります。

承認プロセス
未承認の医薬品にアクセスするための承認プロセスには、医療従事者、規制当局、倫理委員会が関与しますが、特定の要件は国やプログラムによって異なります。医療従事者は、重篤な病状の患者様についてCUPまたはPUをリクエストできます。FDAやEMAなどの国内規制機関が、特にEAPについて、これらのリクエストを審査して承認します。さらに、倫理委員会または治験審査委員会（IRB）が倫理的側面を評価し、臨床試験やコンパッショネート使用制度の状況での未承認の医薬品の使用を承認します。

結論
未承認の医薬品へのアクセスは、治療の選択肢が限られている患者様にとって命綱となる可能性があります。利用可能なプログラムと承認プロセスを理解していると、患者様と医療従事者がこれらの命を救う可能性のある治療を確保するための複雑なプロセスを追求するのに役立ちます。

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