アメリカ食品医薬品局（US Food and Drug Administration）は、希少疾患を、米国内の患者数が20万人未満の疾患と定義しています。発生件数を見ると少ないようにも思えますが、米国だけで驚くことに3000万人もの患者が7000種類を超える希少疾患を患っており、このため、開発を進め、ドナーからレシピエントに届くまでの完全な体制を維持するソリューションが必要とされています。

先端治療の飛躍的進歩は患者にとって希望の光ですが、変異を特定してから効果的な治療を提供するまでの道のりには、大きな課題が横たわっています。従来のヘルスケアモデルは適合しないため、別のアプローチと確かな臨床サプライチェーンが必要となります。

今回取り上げるこの記事では、患者集団の分散、複雑な製造プロセス、規制上の障害など、先端医療医薬品の開発と提供における課題、ならびにあらゆる希少疾患の医薬品配送に対してマーケンがいかにして衛生モデルを採用したのかを考察します。